자일리오 테라퓨틱스(XLO)

자일리오 테라퓨틱스(Xilio Therapeutics)는 2016년에 설립된 미국 매사추세츠주 월섬 소재의 임상 단계 바이오테크 기업이다. 설립 초기 '아크레비아 테라퓨틱스(Akrevia Therapeutics)'라는 이름으로 약 3천만 달러 규모의 초기 투자를 유치하며 2018년 출범하였고, 2020년에 사명을 현재의 자일리오(Xilio)로 변경하여 연구 중심에서 개발 단계 기업으로의 도약 의지를 반영했다. 회사 명칭 '자일리오(Xilio)'는 라틴어 "Ex Nihilo"(무에서 유)에서 유래한 단어로, 새로운 혁신적 암 치료제의 창조에 대한 비전을 담고 있다. 자일리오는 종양 내에서만 활성화되는 면역항암(I-O) 치료제를 개발하는 것을 핵심 사업으로 한다. 종양 미세환경에서 약물이 선택적으로 작동하도록 '마스킹(masking)' 기술을 적용함으로써, 기존 면역항암제의 전신 부작용을 최소화하면서 항암 효능을 극대화하는 것을 목표로 한다. 실제로 항체, 사이토카인 등의 강력한 면역촉진 분자를 종양 주변까지는 비활성 형태로 운반되도록 설계하여, 종양 내에서만 약효를 발휘하게 함으로써 독성 문제를 해결하려는 전략이다. 이러한 혁신적 접근을 통해 기존 면역항암 치료로는 충분한 효과를 보기 어려웠던 암 환자들의 치료 효과를 향상시키는 것을 목표로 하고 있다.

 

자일리오 테라퓨틱스는 현재 시판 제품이 없는 연구·개발 단계 기업으로서, 자체 면역항암제 파이프라인을 구축하고 있다. 주요 개발 중인 치료제 후보는 다음과 같다:

XTX101은 종양에서 활성화되는 항-CTLA-4 단클론 항체 치료제이다. 면역관문 단백질 CTLA-4를 표적으로 하며, Fc 영역을 강화해 종양 내에서 조절 T세포를 제거하고 항암 T세포 활성화를 촉진하도록 설계된 신약 후보이다. 현재 빌라스토바트(Vilastobart)라는 이름으로 알려진 이 물질은 항-PD-L1 면역치료제(아테졸리주맙)와 병용 요법으로 전이성 미소부안정 대장암 환자를 대상으로 임상 1/2상이 진행 중이다.

XTX202는 인터루킨-2 (IL-2) 기반의 종양선택적 사이토카인 치료제 후보이다. 고용량 IL-2 치료는 강력한 면역 활성으로 완전관해를 유도할 잠재력이 있지만 전신 독성이 심각한 한계가 있는데, XTX202는 IL-2 분자를 종양 내에서만 활성화시켜 이러한 독성을 줄이면서 항암 효과를 극대화하도록 설계되었다. 2021년 미국 FDA에 임상시험계획(IND)을 제출하였으며 현재 진행 중인 고형암 대상 최초 인체 임상(Phase 1/2)에서 전이성 신장암 등 환자들에게 투여되고 있다. 초기 임상 결과, 단독투여에서도 말기 환자에서 항암 활성이 관찰되는 등 고무적인 징후가 보고되었다.

XTX301은 인터루킨-12 (IL-12)를 기반으로 한 종양활성화 면역사이토카인이다. IL-12는 강력한 면역 활성화 사이토카인이지만 독성 때문에 활용이 제한적이었는데, XTX301은 종양 내에서만 IL-12가 활성화되도록 설계되어 전신 부작용 없이 "차가운(Cold)" 종양을 "뜨거운(Hot)" 종양으로 면역환경을 재프로그램해주는 것을 목표로 한다. 현재 진행 중인 임상 1상에서 고형암 환자들을 대상으로 안전성과 초기 유효성을 평가하고 있으며, 향후 데이터 공개를 앞두고 있다.

XTX501은 PD-1 체크포인트와 IL-2 사이토카인을 동시에 표적하는 종양특이 이중특이성(bispecific) 치료제이다. 하나의 분자가 면역관문 단백질 PD-1과 IL-2를 결합한 형태로, 종양 미세환경 내의 PD-1 양성 T세포를 선택적으로 자극하여 그 기능을 강화시키도록 설계되었다. IL-2의 혈중 활성은 마스킹하여 말초 부작용과 제거를 최소화하고, 종양 내에서만 활성화되도록 한 것이 특징이다. 현재 전임상 단계로 IND(임상시험계획) 신청을 준비 중이며, 향후 임상 진입을 통해 새로운 면역치료 옵션으로 개발될 전망이다.

기타 면역항암 프로그램으로는 이밖에도 자일리오는 종양 특이 면역세포 Engager(이중항체) 후보물질들을 다수 보유하고 있다. 예를 들어 전립선암 항원 PSMA, 위암 등 고형암 항원 CLDN18.2, 전립선/폐암 등 항원 STEAP1 등을 겨냥한 '마스킹된' T 세포 엔게이저 프로그램들을 공개한 바 있으며, 모두 연구 또는 IND 준비 단계에 있다. 이러한 이중항체들은 T세포를 암조직에서만 활성화하여 종양 살해 효율을 높이는 차세대 면역치료제로 개발되고 있으며, 자일리오의 기술 플랫폼 확장을 통해 파트너십 기회를 모색하고 있다.

 

주요 매출원으로는 자일리오 테라퓨틱스는 현재까지 상업적 제품 매출이 발생하지 않은 상황이다. 임상 단계에 있어 2021~2023년까지 매출액은 0달러를 기록했으며, 연구개발 투자로 인한 순손실을 지속하고 있다. 이러한 재무 구조상 외부 자본조달과 제약사 파트너십이 핵심 자금원인데, 벤처 투자(예: Atlas Venture, F-Prime 등)로 시드 및 시리즈 펀딩을 받았고 2021년에는 나스닥 IPO를 통해 약 1억 1천 8백만 달러를 조달하였다. 최근에는 대형 제약사와의 기술 협력/라이선스 계약을 통한 수입 확보에도 주력하고 있다. 2025년 초 자일리오는 애브비(AbbVie)와 종양 활성화 T세포 엔게이저 플랫폼에 대한 공동연구 및 옵션 licencing 계약을 체결하여 선급금 5,200만 달러를 수취하였으며, 개발 및 상업화 단계별 마일스톤을 포함한 총 계약 규모는 최대 21억 달러에 이르는 대형 딜을 성사시켰다. 이처럼 기술이전 수입과 공동개발 파트너십이 당분간 자일리오의 주요 현금 흐름원이며, 향후 자체 파이프라인 중 일부가 상용화된다면 제품 매출이 발생할 것으로 전망된다.

주요 고객층으로는 현재 자일리오 테라퓨틱스는 제품 상용화 이전 단계이므로 직접적인 최종 소비자나 의료기관 고객층은 존재하지 않는다. 대신 임상 개발을 함께 하거나 기술을 도입하는 글로벌 제약사들이 사실상 초기 고객 겸 파트너 역할을 하고 있다. 예를 들어 앞서 언급한 애브비와의 협력은 자일리오 기술의 가치를 입증하여 파트너사를 통한 상용화 경로를 모색하는 사례이다. 궁극적으로 자일리오의 치료제가 성공적으로 개발되어 시판에 이르게 되면, 기존 면역항암제의 부작용으로 충분한 혜택을 얻지 못했던 암 환자들이 주요 고객층이 될 것이다. 이들 암 환자 및 그들을 치료하는 종양 전문의들이 자일리오의 혁신적 면역치료제의 최종 수요자가 되며, 의료 서비스 체계 내에서 새로운 치료 옵션으로 활용될 것으로 기대된다. 또한 자일리오의 기술을 활용하여 포트폴리오를 강화하려는 대형 제약사(파트너사)들 역시 넓은 의미에서의 고객층이라 할 수 있다. 이러한 B2B(기업 대상) 고객과 환자(소비자) 중심 고객 두 측면을 모두 고려한 전략으로, 자일리오는 임상 개발과 상업화 준비를 진행 중이다.